Het gaat de goede kant op!

Weliswaar een heel kleine voorzichtige hoop maar toch een puntje van licht in de RP toekomst. In de USA is akkoord gevraagd voor een ‘clinical trial’ met stamceltherapie op RP patiënten. De bedoeling is dat het onderzoek volgend jaar gaat starten.

Lees hier het achterliggende artikel ‘RP clinical trial’ in het Engels.

;

—-

RP nieuws (sept 2013)

Huidcellen afkomstig van een patiënt met een erfelijke vorm van blind worden zijn teruggeprogrammeerd in retina cellen en vervolgens succesvol in muizen getransplanteerd. RP.

origineel bericht (Engels)

Advertentie

Bionische ogen.

Gisteren zat in een tv programma een blinde mevrouw met RP die dankzij een futuristische bril weer kon zien. Dit dankzij één van de twee ontwikkelingen op het gebied van implantaten. Waar de één met een bril werkt, werkt de ander met een draadje in het oog.

Beide ontwikkelingen betekenen een enorme stap vooruit en tegelijk ook slechts een voorzichtig stapje. De implantaten zijn nu bedoeld voor geheel blinden.
Ook al heb ik een koker van slecht 5 graden en ben ik daarmee officieel blind, ik zie binnen dat gebied nog de meeste kleuren en kan, ook al is het maar enkele letters per keer, dubbelziend en zwaar vermoeiend, wel 2,5 letter lezen of zelfs met wat foefjes mijn mascara opbrengen.
Blij als ik ben dat ik kan genieten van het zien van de gezichten van de kinderen van dichtbij. Het nemen van een foto op mooie momenten en dan rustig achter een beeldscherm door dat kokertje ter grootte van een speldenprik het geheel stukje bij beetje in detail scannen. Om vervolgens na te genieten van alles wat buiten mijn koker viel maar nu duidelijk wordt.

De inplantaat-techniek staat nog in de kinderschoenen. Aantal pixel en contrast zijn in ontwikkeling. Bij ieder persoon met Retinitis Pigmentosa is het verloop anders. Het is fijn dat een eental mensen hier nu al mee geholpen wordt. Zeg nu eens zelf: zijn jullie niet een tikkeltje jaloers op de werkelijkheid geworden zwarte bril uit de SF serie ‘The Enterprise’?

Wat betekent het allemaal voor mij?
Zolang men mij geen detailzicht terug kan geven is het het voor mij denk ik momenteel nog niet waard. Het is dus wachten op verfijning van technieken of, en die kans is groot, wachtend op het wegvallen van mijn gehele zicht.
Slechtziend zijn met een steeds verder wegvallende visus is doodvermoeiend. Wil ik dat straks wel terug? Persoonlijk heb ik mijn hoop gevestigd op stamcel of gen therapie. Ook die ontwikkeling staan niet stil en deze technieken voelen mij natuurlijker aan.

Zal ik in dit leven nog terug (een beetje) kunnen zien? De toekomst zal het leren.
“Beem me up, Scotty.”

De sience fiction achtige bril zoals de Argus is in bovenstaand artikel is te zien in het tv programma Knevel en van den Brink op ‘Uitzending gemist’.
Uitzending bekijken

De twee ontwikkelde varianten in implantaten worden besproken in een artikel in ‘Wetenschap 24.’
Artikel lezen wetenschap24.

Een artikel dat ingaat op nieuwe ontwikkelingen op het gebied van stamceltherapie. In het artikel wordt gesproken over Usher, mensen die RP én slechthorend zijn.

Het artikel is geschreven in het Engels.

It’s a mystery that has confounded scientists for many years: Why don’t mice with Usher syndrome type 1 — one of three types of combined blindness and deafness in humans — lose vision? It is an important question, because mouse models help us understand how vision is lost and how effective treatments might be. But if the mouse isn’t losing vision, how can we tell if a potential vision-saving therapy is working?

Researchers from the Institut de la Vision in Paris, France, have taken a big step in unraveling this mystery. In a recent paper, published in the Journal of Cell Biology, they reported that, in humans, Usher 1 proteins are prevalent near a girdle-like structure, known as a calyceal process, which wraps around the middle of photoreceptors.
Like this post? You might find these other stem cell-related posts interesting:
Nobel Prize Winners Have Big Impact on Emerging Retinal Treatments
Stem Cell Therapy Clinical Trial Begins With Initial Participant
Israeli Research Group Receives $1.33 Million to Advance Stem Cell Treatment
Japanese Group Plans Induced Pluripotent Stem Cell Clinical Trial
An Incremental but Important Step in Stem Cell Transplantation
Usher syndrome type 1 occurs if any of these proteins are missing or defective. However, normal mice have neither the girdle nor the abundance of Usher 1 proteins in that region of their photoreceptors, making them an inadequate model of human Usher 1 disease.
Traditionally, testing emerging therapies in animal models has been an important first step before evaluating them in humans. As the Usher 1 mouse illustrates, animal models have their limitations.
The answer to this problem, as the French researchers note, may be induced pluripotent stem cells (iPSC). Scientists have found a way to take a small skin or blood sample from a patient, turn back the clock on those sample cells so they become stem cells, and then coax them forward to become photoreceptors, or any other cell type in the body. And voila! — we have a model of human retinal disease that we can study in a dish. We can even use the new cells to test drugs and gene therapies.
Keep in mind that iPSC won’t be a complete replacement for an animal model; we still need a complete biological system for testing safety. But human iPSC greatly improve our ability to understand disease and test potential therapies.
What’s even more exciting is that researchers are using induced pluripotent stem calls to make new photoreceptors and other retinal cells, which can be transplanted back into the patient to replace those cells lost to retinal disease.
The therapeutic potential for iPSC is so big, a Japanese researcher just won a Nobel Prize for discovering them.

Artikel stamcel onderzoek en Usher

Toekomstmuziek voor vips?

Er moet nog wel heel wat gebeuren, maar…. Zou het er op termijn inzitten? Dit klinkt in ieder geval wel als muziek in mijn oren.

Bekijk de gemaakte film op de site van
Guidedogs UK (geleidehonden Engeland) en vertel wat je ervan vindt.

De laatste stand van zaken:

(2)
De ontwikkelingen op het gebied van stamceltherapie staat niet stil. Men is er nu achter dat het plaatsen van niet uitontwikkelde cellen beter werkt. Althans, op muizen.
Het is nog even wachten op tests op mensen.
Gaan wij RP’ers het dan toch nog meemaken in dit leven of is het iets voor de volgende generatie?
Wat denken jullie?
Reageren op deze blog mag!

Nalezen: Artikel BBC

(1)
Uit onderzoek blijkt dat stamceltherapie ontwikkeld uit huidcellen gunstige resultaten bieden bij MD (Macula Degeneratie). Dit biedt ook perspectieven met betrekking tot RP. Beiden zijn uitval aan de Retina, maar tegengesteld aan elkaar.
Helaas is het (ja, alweer nog maar) getest op muizen. Het is vooralsnog dus nog een dun maar wat mij betreft hoopvol draadje.

Het digitale artikel uit de USA is hier na te lezen.